|
أصبح العلاج الجيني للصمم أقرب للواقع ببحث جديد نشر، امس الأربعاء، أثبت أن تقنية إصلاح خلل في الحمض النووي (دي.أن.ايه) حسن حالة فئران تجارب تعاني من فقد جيني للسمع.
وتجري تجربة اكلينيكية منفصلة تدعمها شركة نوفارتس لمساعدة مجموعة أخرى من المرضى فقدوا السمع بسبب أضرار أو مرض.
وبعد اخطاء في اواخر التسعينات واوائل القرن الحادي والعشرين تسببت مخاوف بشأن السلامة في انتكاسة الابحاث الخاصة بالعلاج الجيني لكنه يشهد الآن نهضة وجاءت النتائج الاكلينيكية إيجابية بالنسبة للعديد من الحالات التي تتفاوت من أمراض الدم إلى العمى.
وقال توبياس موزر من مركز جوتينجن الطبي الجامعي في المانيا الذي لم يشارك في البحث "نحن متأخرون إلى حد ما في مجال السمع لكني أعتقد اننا نقترب الآن. انها فترة مثيرة بالنسبة للعلاج الجيني للسمع."
ومن الأسباب وراء حالة التفاؤل الحالية تطوير أنظمة آمنة لادخال جينات تصحيحية إلى جسم المريض. وفي حالة الصمم ينطوي هذا على ادخال جين يحمل فيروسا معدل بالهندسة الوراثية بمحقن إلى الأذن الداخلية.
ولا يوجد حاليا أي علاج حاصل على موافقة الجهات المختصة لعلاج فقد السمع الذي يصيب نحو 360 مليون شخص أي خمسة في المئة من سكان العالم حسب احصاءات منظمة الصحة العالمية.
والأجهزة المساعدة للسمع تضخم الاصوات بينما زرع قوقعة الاذن يحول الاصوات إلى أشارات كهربائية يقوم المخ بفك شفرتها لكن هذه العلاجات لا يمكنها أن تحل محل السمع الطبيعي.
وتحدث غالبية حالات فقد السمع في كبار السن نتيجة للضجيج أو التقدم في العمر لكن نصف حالات فقد السمع على الأقل التي تحدث قبل أن يتعلم المولود النطق سببها خلل في واحد من أكثر من 70 جين فردي.
ويستهدف باحثون سويسريون وأمريكيون هؤلاء الأطفال تحديدا ويأملون في مساعدتهم بعد أن أثبتوا أن استبدال جين متحور يحسن وظيفة الخلايا الشعرية للأذن الداخلية وأعاد سمع جزئي لفئران التجارب الصم.
وركز الفريق على جين اسمه (تي.ام.سي1) والذي يعد سببا شائعا للصمم الجيني لدى البشر ويمثل ما بين أربعة وثمانية في المئة من الحالات. لكن أشكالا أخرى من الصمم الوراثي يمكن أن تعالج بنفس الإستراتيجية.
وقال جيفري هولت من مركز بوسطن للأطفال: إن التقنية لا تزال تحتاج إلى "صقل" لكنه يأمل في بدء التجارب الاكلينيكية خلال خمس أو عشر سنوات.
لكن العمل في نوفارتس وصل إلى مراحل أكثر تقدما حيث عولج أول مريض في أكتوبر تشرين الأول في المرحلة المبكرة لتجربة اكلينيكية ستجند 45 شخصا في الولايات المتحدة على أن تظهر النتائج عام 2017.
|
