فقر الدم المنجلي هو مرض ينتج في الجسم كريات دم حمراء شاذة الشكل، حيث تأخذ الكريات فيه شكل منجل الحصاد ولذلك سُمي بالمنجلي.
وعند الإصابة بالمرض لا تستمر دورة حياة كريات الدم الحمراء طويلا، مما يؤدي إلى فقر الدم وفقر الدم المنجلي هو أكثر أمراض فقر الدم شيوعا في العالم، ويعد من الأمراض الخطيرة التي لا علاج لها.
ويحدث مرض فقر الدم المنجلي (إس.سي.دي) نتيجة تحور جيني يسفر عن خلل غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء. ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر.
وقال باحثون إن علاجا جينيا رائدا لمرض الخلية المنجلية حقق نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الثالثة عشرة من عمره يعاني من مرض وراثي في الدم.
وهذه أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي (إس.سي.دي) تعالج بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة "بلوبيرد بيو"، التي تعرف باسم "لنتيجلوبن بي.بي.305". وتعتقد شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية أن هذه الطريقة يمكن أن تكون علاجا لهذا المرض.
والعلاج الجيني الذي تقدمه "بلوبيرد" يعالج هذه الحالة من خلال استخراج الخلايا الجذعية للدم ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب.
وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوربية لعلم مبحث الدم في فيينا أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظا على حياته لأكثر من ثلاثة أشهر وأن جسمه أنتج 45 في المائة مما يعرف بالهيموجلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال ستة أشهر.
وقالت مارينا كافازانا كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت "هذا يدعو للتفاؤل لأننا نتوقع أن مستويات الهيموجلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تصل إلى نسبة 30 في المائة أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماما على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي".
ويشهد العلاج الجيني حاليا طفرة جديدة بعد سلسلة من الانتكاسات أواخر التسعينات من القرن الماضي وأوائل القرن الحادي والعشرين وتستثمر شركات دواء كبرى في هذا الحقل.
